2017年最值得關注的12個藥物

1月3日，FirstWord展望了2017年可能會頻繁上頭條的12個藥物。

Dupixent

    Regeneron/賽諾菲的重磅IL-4R/IL-13R單抗藥物Dupixent(dupilumab) 預計在2017年3月底獲批治療中重度過敏性皮炎。Dupilumab被視為將改變游戲規則的藥物，哮喘和鼻息肉的適應癥也已推進至III期階段，預計2022年銷售額可超過40億美元。

Ocrevus

   盡管因為生產問題而被FDA要求補充生產數據，但考慮到這個結果與藥物本身的安全性和療效無關，Ocrevus（ocrelizumab）不出意外還會在未來3個月內獲批上市。Ocrevus是給藥間隔周期最長的多發性癥藥物，尋求獲批的適應癥包括復發緩解型多發性硬化癥（RRMS）和原發進性展型多發性硬化癥（PPMS），將成為首個獲批同時治療兩種類型MS的藥物。

Praluent/Repatha

    PSCK9單抗藥物Praluent/Repatha已經在FirstWord的榜單上反復出現。現如今，這兩個藥物最為人關注的就是醫保付費者對他們的態度。如果在2017年下半年順利拿到心血管獲益證據，或許會有利于提高這類高價降脂藥的市場接受度。

Spinraza

   Spinraza是一種反義寡核苷酸，比預定時間提前4個月獲得FDA批準，用于治療脊髓性肌萎縮癥，顯示出這一疾病領域的迫切的醫療需求。由于FDA寬松的態度，Spinraza獲準用于所有亞型的SMA，而且Biogen/ Ionis為Spinraza制定了一個高于預期的價格，在美國當前藥價爭端不止的情況下，Spinraza的市場表現非常值得關注。

Durvalumab

   在腫瘤免疫治療領域，PD-1/PD-L1在2017年仍會吸引大家的注意力，特別是默沙東Keytruda率先攻克NSCLC一線療法之后，大家都迫不及待想看到這個市場格局的變化。阿斯利康的PD-L1單抗durvalumab與CTLA-4單抗tremelimumab的組合在NSCLC一線治療中的表現也吸引了眾多眼光。MYSTIC研究的結果將在2017上半年公布，如果成功，阿斯利康或許還能反超其他對手，如果失敗，阿斯利康在這個領域應該算是徹底丟掉戲份。

Keytruda/ Tecentriq / Opdivo 

    首個PD-1/PD-L1單抗與化療藥物聯用一線治療NSCLC的III期研究結果將在2017年底公布。意外落敗的BMS也會在2017年底前提交PD-1/CTLA-4組合Opdivo/ Yervoy一線治療NSCLC的上市申請。此后，NSCLC的治療用藥和市場格局都會更加明朗。

KTE-C19 / CTL019 

   CAR-T療法在喧囂兩年并經歷種種波折后，2017會再度吸引投資人的強烈關注。Kite和諾華會在2017初完成提交KTE-C19和CTL019分別用于復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤、兒童及青少年復發或難治性B細急性淋巴細胞瘤的上市申請。考慮到JUNO近期發生的致死事件，FDA對CAR-T這一前沿療法的態度值得關注。

Rubraca/niraparib

   2017年，已上市PARP抑制劑類藥物的數據應該會增加至3家。Clovis Oncology的Rubraca在去年12月獲得FDA加速批準用于三線治療BRCA突變陽性卵巢癌，Tesaro的niraparib作為不用考慮BRCA突變狀態的二線療法正在等待FDA的審批結果。由于已獲得優先審評資格，FDA預計在6月底之前做出是否批準niraparib的決定。

Nuplazid

    Acadia公司的Nuplazid在2016年4月29日獲得FDA批準，是FDA批準的首個選擇性靶向5-HT2A受體的藥物，也是FDA批準的首個治療帕金森病性精神病的藥物，是帕金森病性精神病臨床治療的重大里程碑。

隨后公布的II期研究一線陽性結果還提示Nuplazid具有治療阿爾茨海默病精神病的潛力。Acadia已經多次被謠傳為大型生物制藥公司的收購目標，不僅這項II期研究的詳細結果值得期待，Acadia會被哪個巨頭收購也很值得期待。

Epidiolex

    GW制藥公司也被盛傳是巨頭收購的潛在標的之一，其吸引人之處主要是成功開發了一種來自大麻植物的非精神類成分Epidiolex（大麻二酚，CBD）用于治療兒童Dravet綜合征和 Lennox-Gastaut 綜合征（LGS），這是兩種極其罕見的癲癇類型。 不過12月份剛剛公布的Dravet綜合征III期研究數據略微讓人失望，Epidiolex可以減少總的癲癇發作次數，但相比基線水平沒有顯著減少。不過業內對該藥的期待依然很高，2017年也會公布Epidiolex用于尋求US/EMA批準治療LGS和Dravet syndrome詳細數據。

Verubecestat

    在禮來失敗之后，制藥行業仍在孜孜以求地尋找有望攻克阿爾茨海默病的藥物。默沙東的BACE抑制劑verubecestat將在2017年中公布III期結果。考慮到這個領域慘不忍睹的臨床成功率，以及EPOCH研究未事先對患者的Aβ水平篩選分層，大家對verubecestat的失敗風險似乎已經有了預估。這項研究的數據也會直接影響BACE抑制劑類藥物的開發前景。

Perjeta

    由于生物類似物對Herceptin的沖擊愈演愈烈，羅氏迫切需要以Perjeta與Herceptin聯用輔助治療HER2陽性乳腺癌患者的數據來提高這類患者的臨床治療標準。醫生和患者對此也期望甚高，在轉移性乳腺癌患者中，Perjeta與Herceptin聯用已經成為新的標準治療方法。